Jak działa Alyftrek na F508del-CFTR? Nowe dane o wanzakaftorze i deutiwakaftorze

Inne znaleziska:

oddechzycia.pl

Terapia genowa mukowiscydozy: pół roku utrzymywania się transdukcji po podaniu AAV1-CFTR Terapia genowa mukowiscydozy: pół roku utrzymywania się transdukcji po podaniu AAV1-CFTR

Pojedyncze podanie do płuc wektora AAV1 kodującego wariant Δ27–264 CFTR umożliwiło utrzymywanie się materiału wektorowego i ekspresji CFTR przez co najmniej 180 dni u młodych makaków rezus. W badaniu przedklinicznym naukowcy wykrywali genomy wektora...

oddechzycia.pl

19-08-2026 00:14:43

oddechzycia.pl

G551D i N1303K silniej odpowiadają na połączenie trzech klas potencjatorów CFTR G551D i N1303K silniej odpowiadają na połączenie trzech klas potencjatorów CFTR

Połączenie trzech mechanistycznie odmiennych klas potencjatorów CFTR może znacznie zwiększać funkcjonalną korekcję wybranych wariantów związanych z mukowiscydozą. W badaniu opublikowanym 14 sierpnia 2026 r. w npj Drug Discovery efekt ten wykazano m.i...

oddechzycia.pl

19-08-2026 20:25:19

oddechzycia.pl

Modulatory CFTR zmieniają nie tylko czynność płuc. Efekty terapii widać w pojedynczych komórkach dró... Modulatory CFTR zmieniają nie tylko czynność płuc. Efekty terapii widać w pojedynczych komórkach dróg oddechowych

Terapia elexakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem (ETI) u dzieci z mukowiscydozą nie tylko poprawia parametry kliniczne związane z funkcją CFTR. Analizy pojedynczych komórek pokazują, że już po trzech miesiącach leczenia dochodzi do zmian w nabłonku...

oddechzycia.pl

20-08-2026 00:12:48

oddechzycia.pl

Mukowiscydoza a mikrokrążenie oka: zmiany siatkówki, naczyniówki i choriokapilar przed i po terapii... Mukowiscydoza a mikrokrążenie oka: zmiany siatkówki, naczyniówki i choriokapilar przed i po terapii modulatorami CFTR

Dorośli z mukowiscydozą różnili się od zdrowych osób pod względem wybranych parametrów mikrokrążenia siatkówki, natomiast po 12–18 miesiącach terapii modulatorami CFTR istotne zmiany obserwowano przede wszystkim w obrębie naczyniówki i choriokapilar....

oddechzycia.pl

22-08-2026 03:58:11

auto-swiat.pl

Ten znak działa na kierowców jak płachta na byka. Znaczy: system działa Ten znak działa na kierowców jak płachta na byka. Znaczy: system działa

Jeśli ktoś ma jeszcze wątpliwości, co jest najskuteczniejszym rozwiązaniem dyscyplinującym kierowców w kontekście przekraczania prędkości, powinien zaobserwować, co się często dzieje za znakiem D-51a. Otóż dzieją się "cuda" — ruch się uspokaja czasem...

auto-swiat.pl

19-08-2026 21:57:14

motoguru.pl

Pierwszy salon DR w Polsce już działa. Nie działa w stolicy Pierwszy salon DR w Polsce już działa. Nie działa w stolicy

W Białymstoku ruszył pierwszy w Polsce autoryzowany salon DR Automobiles. Za projekt odpowiada Grafix, lokalny dealer z dużym serwisowym zapleczem i ambicją, żeby nowa marka wystartowała bez „chorób wieku dziecięcego”. Na wejściu dostajesz obietnicę...

motoguru.pl

11-02-2026 13:56:11

holistic.news

Wygląda jak tatuaż, działa jak lekarz. Wynalazek, który zmieni medycynę Wygląda jak tatuaż, działa jak lekarz. Wynalazek, który zmieni medycynę

Wyobraź sobie medycynę bez igieł, bez niekończących się badań i bez tabletek, o których trzeba pamiętać. Brzmi jak fantastyka? Międzynarodowy zespół naukowców z uniwersytetu Penn State właśnie przekuwa tę wizję w rzeczywistość. Stworzyli ultracienki,...

holistic.news

22-07-2025 07:13:04

ewysmaz.pl

Legowisko ortopedyczne dla psa – jak działa, dla kogo i jak wybrać bez pudła? Legowisko ortopedyczne dla psa – jak działa, dla kogo i jak wybrać bez pudła?

Legowisko ortopedyczne to nie „grubsza poducha”, ale materac, który stabilnie podpiera ciało psa. Rdzeń stanowi gęsta pianka nośna, często połączona z warstwą pamięciową (memory), która pod wpływem ciepła i nacisku dopasowuje się do kształtu ciała. D...

ewysmaz.pl

26-08-2025 01:44:07

pysznosci.pl

Jak zobaczysz ten dziwny owoc w sklepie, nie uciekaj. Reguluje poziom cukru, w jelitach działa jak s... Jak zobaczysz ten dziwny owoc w sklepie, nie uciekaj. Reguluje poziom cukru, w jelitach działa jak szczoteczka

Wygląda jakby ktoś namalował go dziecięcą wyobraźnią pełną kolorów i fantazji. Smoczy owoc hipnotyzuje wyglądem, ale prawdziwa siła kryje się w jego wnętrzu. Poznaj sekrety tego egzotycznego owocu, który urzeka smakiem i staje się tematem rozmów w św...

pysznosci.pl

17-09-2025 20:58:17

interia.pl

Zrobił kompas z Minecrafta, który wygląda jak w grze i działa jak prawdziwy Zrobił kompas z Minecrafta, który wygląda jak w grze i działa jak prawdziwy

Wirtualne przedmioty z gier nie zawsze trafiają do rzeczywistości, ale jak już się pojawią, to potrafią "robić robotę". Tak właśnie jest w przypadku jednego najbardziej rozpoznawalnych gadżetów z Minecrafta - kompasu. Z pozoru proste narzędzie, które...

interia.pl

21-10-2025 01:19:13