Pojedyncze podanie do płuc wektora AAV1 kodującego wariant Δ27–264 CFTR umożliwiło utrzymywanie się materiału wektorowego i ekspresji CFTR przez co najmniej 180 dni u młodych makaków rezus. W badaniu przedklinicznym naukowcy wykrywali genomy wektora zarówno w drogach oddechowych i obwodowych częścia...
W Warszawie ruszył 11. obóz naukowy ADAMED SmartUP. 23 pasjonatów nauki z Polski i Wietnamu pracuje nad rozwiązaniami dla seniorów i osób niewidomych, bada zastosowanie terapii genowej w leczeniu raka oraz tworzy innowacje z wykorzystaniem AI i robot...
3-letni chłopiec otrzymał pierwszą na świecie terapię genową w leczeniu zespół Huntera. To przełom w leczeniu chorób rzadkich. Artykuł Rewolucja w leczeniu zespołu Huntera. Pierwsza na świecie terapia genowa daje spektakularne efekty pochodzi z serwi...
Firma Life Biosciences z siedzibą w Bostonie ogłosiła, że otrzymała zgodę amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na rozpoczęcie pierwszego w historii badania klinicznego terapii genowej opartej na częściowym przeprogramowaniu epigenetycznym...
Obecne metody leczenia choroby Alzheimera przypominają gaszenie pożaru szklanką wody. Nowe leki oparte na przeciwciałach monoklonalnych (takie jak lecanemab) skupiają się na usuwaniu ze złogów toksycznego białka, ale oferują jedynie skromną poprawę,...
Naukowcy przywrócili produkcję dystrofiny i poprawili funkcję mięśni w modelach DMD dzięki nowej platformie terapii mRNA opartej na EV. Artykuł Nowa terapia genowa przywraca funkcję mięśni w dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Odkrycie otwiera nowe możl...
Nowa platforma terapii genowej skutecznie przywraca funkcję mięśni w modelach dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) – informuje prestiżowe pismo „Nature Biomedical Engineering”. To odkrycie może całkowicie odmienić losy pacjentów zmagających się z tą...
Komisja Europejska zatwierdziła drugą terapię genową w SMA (rdzeniowym zaniku mięśni), pierwszą dla tak dużej grupy pacjentów. Nowa terapia genowa jest przeznaczona dla dzieci od 2 lat, nastolatków i dorosłych. Terapia ma być podawana jednorazowo.
PTWM alarmuje: opóźnienia NFZ i brak deklaracji finansowych mogą zagrozić terapiom pacjentów z mukowiscydozą. Artykuł NFZ spóźnia się z płatnościami. Ośrodki leczenia mukowiscydozy na granicy płynności finansowej pochodzi z serwisu Alert Medyczny.
Dane gromadzone przez Deutsches Mukoviszidose-Register są od teraz prezentowane nie tylko w tradycyjnym raporcie PDF, lecz również w formie interaktywnych wykresów dostępnych dla zespołów medycznych i pacjentów. Cyfrowy raport pokazuje, jak w ciągu t...
Natężona pojemność życiowa może ujawniać niektóre wzorce zaburzeń wentylacji występujących podczas zaostrzeń płucnych mukowiscydozy, jednak nie zapewnia wyraźnej przewagi nad FEV1 w prognozowaniu kolejnych zaostrzeń ani w projektowaniu badań kliniczn...