Naukowcy ogłosili przełom w walce z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD) — ciężką, genetyczną chorobą prowadzącą do stopniowego zaniku mięśni. Wyniki najnowszych badań, opublikowane w czasopiśmie "Nature Biomedical Engineering", wskazują na skuteczność nowej platformy terapii genowej, która pozwala...
Najpierw była ospa i nagłe osłabienie. Potem badania, szpital i narastające podejrzenie, którego nikt nie chciał jeszcze wypowiedzieć wprost. Dla rodziny Mikołaja diagnoza dystrofii mięśniowej Duchenne’a była początkiem długiej drogi przez rehabilita...
Rządowy Plan dla Chorób Rzadkich na 2026 r. zakłada rozwój Ośrodków Eksperckich i poprawę organizacji opieki nad pacjentami. W przypadku dystrofii mięśniowej Duchenne’a ten kierunek ma szczególne znaczenie, bo jest to choroba wieloukładowa i postępuj...
Łatwogang po raz kolejny udowodnił, że internet potrafi realnie zmieniać rzeczywistość. Po rekordowej zbiórce dla fundacji Cancer Fighters influencer znów poruszył miliony Polaków, organizując charytatywną wyprawę rowerową z Zakopanego do Gdańska. Ef...
Polscy naukowcy opracowali terapię regenerującą uszkodzone stawy z wykorzystaniem komórek macierzystych. Efekty? Mniej bólu, większa mobilność, a w badaniach na zwierzętach całkowita regeneracja uszkodzonych stawów. To sukces na skalę światową, bo Me...
Antysensowne oligonukleotydy (ASO) to jedna z najbardziej obiecujących metod terapii molekularnych w chorobach genetycznych. Największym sukcesem pozostaje leczenie SMA nusinersenem, które zmieniło perspektywę tysięcy pacjentów.
Dermatolodzy mówią o prawdziwej rewolucji. Po raz pierwszy od 40 lat na rynek wejdzie innowacyjny lek, który może diametralnie zmienić sposób leczenia trądziku. Preparat działa inaczej niż dotychczasowe terapie i daje nadzieję milionom pacjentów. Już...
Nowa nadzieja dla tysięcy kobiet na całym świecie. Lek, który od lat stosowany jest u pacjentek z zaawansowanym rakiem piersi, okazuje się równie skuteczny we wcześniejszych stadiach choroby, znacząco zmniejszając ryzyko nawrotu i wydłużając życie.
Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) przez lata oznaczało dla pacjentów i lekarzy bezradność wobec szybko postępującej choroby. Pojawienie się terapii hamującej rozwój ALS u osób z mutacją w genie SOD1 daje nadzieję na zatrzymanie choroby, a nawet popr...
Od 1 października polscy pacjenci ze stwardnieniem bocznym zanikowym (ALS) z mutacją w genie SOD1 otrzymają dostęp do pierwszej refundowanej terapii zatrzymującej postęp choroby. Refundacja tofersenu to historyczny krok w leczeniu tej śmiertelnej cho...