Potrójna kombinacja wanzakaftor/tezakaftor/deutiwakaftor (VTD) częściowo przywracała funkcję CFTR w pierwotnych hodowlach ludzkiego nabłonka nosa pochodzących od osób z mukowiscydozą posiadających allel złożony L467F;F508del. W badaniu laboratoryjnym obejmującym materiał od 7 osób z mukowiscydozą au...
źródło: https://oddechzycia.pl/nauka/odkrycia/wanzakaftor-tezakaftor-deutiwakaftor-czesciowo-przywraca-funkcje-cftr-w-hodowlach-nablonka-nosa-z-allelem-l467ff508del/
dodano: 06-10-2026 03:24:33
Inne znaleziska:
oddechzycia.pl
Wanzakaftor, tezakaftor i deutywakaftor u dzieci w wieku 2-5 lat z mukowiscydozą – wyniki badania TI...
Wanzakaftor, tezakaftor i deutywakaftor u dzieci w wieku 2-5 lat z mukowiscydozą – wyniki badania TIMBERLINE
W badaniu TIMBERLINE Trial VX21-121-105 oceniano bezpieczeństwo i skuteczność skojarzenia wanzakaftoru, tezakaftoru i deutywakaftoru u dzieci z mukowiscydozą w wieku 2-5 lat. W części B badania 67 dzieci otrzymało co najmniej jedną dawkę leczenia i w...
oddechzycia.pl
11-09-2026 23:06:35
11-09-2026 23:06:35
oddechzycia.pl
Chemicznie modyfikowane tRNA przywracało funkcję CFTR w przedklinicznych modelach mukowiscydozy
Chemicznie modyfikowane tRNA przywracało funkcję CFTR w przedklinicznych modelach mukowiscydozy
Zmodyfikowane chemicznie supresorowe tRNA, dostarczane za pomocą specjalnie zaprojektowanych nanocząstek lipidowych, pozwoliło na odtworzenie ekspresji i funkcji białka CFTR w kilku przedklinicznych modelach mukowiscydozy – od komórek nabłonka oskrze...
oddechzycia.pl
28-08-2026 01:27:08
28-08-2026 01:27:08
instalki.pl
WhatsApp przywraca kultową funkcję. Przypomina stary internet
WhatsApp przywraca kultową funkcję. Przypomina stary internet
Meta postanowiła ulepszyć swój komunikator. WhatsApp zyskał funkcję, którą mogą kojarzyć starsi konsumenci. Artykuł WhatsApp przywraca kultową funkcję. Przypomina stary internet pochodzi z serwisu INSTALKI.
instalki.pl
21-11-2025 10:13:12
21-11-2025 10:13:12
alertmedyczny.pl
Nowa terapia genowa przywraca funkcję mięśni w dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Odkrycie otwiera now...
Nowa terapia genowa przywraca funkcję mięśni w dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Odkrycie otwiera nowe możliwości
Naukowcy przywrócili produkcję dystrofiny i poprawili funkcję mięśni w modelach DMD dzięki nowej platformie terapii mRNA opartej na EV. Artykuł Nowa terapia genowa przywraca funkcję mięśni w dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Odkrycie otwiera nowe możl...
alertmedyczny.pl
12-06-2026 00:32:16
12-06-2026 00:32:16
android.com.pl
YouTube przywraca funkcję sprzed lat. Wielu użytkowników na nią czekało
YouTube przywraca funkcję sprzed lat. Wielu użytkowników na nią czekało
YouTube przywraca funkcję z 2017 r. Platforma ponownie wprowadza prywatne wiadomości, dzięki którym użytkownicy będą mogli nie tylko udostępniać filmy znajomym, ale także rozmawiać z nimi bez opuszczania aplikacji. Choć funkcja nie jest jeszcze dostę...
android.com.pl
12-06-2026 18:14:07
12-06-2026 18:14:07
oddechzycia.pl
Terapia genowa mukowiscydozy: pół roku utrzymywania się transdukcji po podaniu AAV1-CFTR
Terapia genowa mukowiscydozy: pół roku utrzymywania się transdukcji po podaniu AAV1-CFTR
Pojedyncze podanie do płuc wektora AAV1 kodującego wariant Δ27–264 CFTR umożliwiło utrzymywanie się materiału wektorowego i ekspresji CFTR przez co najmniej 180 dni u młodych makaków rezus. W badaniu przedklinicznym naukowcy wykrywali genomy wektora...
oddechzycia.pl
19-08-2026 00:14:43
19-08-2026 00:14:43
oddechzycia.pl
G551D i N1303K silniej odpowiadają na połączenie trzech klas potencjatorów CFTR
G551D i N1303K silniej odpowiadają na połączenie trzech klas potencjatorów CFTR
Połączenie trzech mechanistycznie odmiennych klas potencjatorów CFTR może znacznie zwiększać funkcjonalną korekcję wybranych wariantów związanych z mukowiscydozą. W badaniu opublikowanym 14 sierpnia 2026 r. w npj Drug Discovery efekt ten wykazano m.i...
oddechzycia.pl
19-08-2026 20:25:19
19-08-2026 20:25:19
oddechzycia.pl
Modulatory CFTR zmieniają nie tylko czynność płuc. Efekty terapii widać w pojedynczych komórkach dró...
Modulatory CFTR zmieniają nie tylko czynność płuc. Efekty terapii widać w pojedynczych komórkach dróg oddechowych
Terapia elexakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem (ETI) u dzieci z mukowiscydozą nie tylko poprawia parametry kliniczne związane z funkcją CFTR. Analizy pojedynczych komórek pokazują, że już po trzech miesiącach leczenia dochodzi do zmian w nabłonku...
oddechzycia.pl
20-08-2026 00:12:48
20-08-2026 00:12:48
oddechzycia.pl
Jak działa Alyftrek na F508del-CFTR? Nowe dane o wanzakaftorze i deutiwakaftorze
Jak działa Alyftrek na F508del-CFTR? Nowe dane o wanzakaftorze i deutiwakaftorze
Nowe badanie mechanistyczne pokazuje, w jaki sposób składniki terapii Alyftrek – wanzakaftor, tezakaftor i deutiwakaftor – wpływają na nieprawidłowo sfałdowane białko F508del-CFTR. W doświadczeniach przeprowadzonych na pierwotnych komórkach nabłonka...
oddechzycia.pl
22-08-2026 03:30:30
22-08-2026 03:30:30
oddechzycia.pl
Mukowiscydoza a mikrokrążenie oka: zmiany siatkówki, naczyniówki i choriokapilar przed i po terapii...
Mukowiscydoza a mikrokrążenie oka: zmiany siatkówki, naczyniówki i choriokapilar przed i po terapii modulatorami CFTR
Dorośli z mukowiscydozą różnili się od zdrowych osób pod względem wybranych parametrów mikrokrążenia siatkówki, natomiast po 12–18 miesiącach terapii modulatorami CFTR istotne zmiany obserwowano przede wszystkim w obrębie naczyniówki i choriokapilar....
oddechzycia.pl
22-08-2026 03:58:11
22-08-2026 03:58:11