Opierając się na pozytywnych wynikach pośrednich uzyskanych w badaniu klinicznym fazy I nad lekiem na rdzeniowy zanik mięśni, Biogen przechodzi do etapu badań rejestracyjnych.
Antysensowne oligonukleotydy (ASO) to jedna z najbardziej obiecujących metod terapii molekularnych w chorobach genetycznych. Największym sukcesem pozostaje leczenie SMA nusinersenem, które zmieniło perspektywę tysięcy pacjentów.
Niemieccy naukowcy opracowali terapię, która poprawia skuteczność tamoksyfenu u kobiet przed menopauzą. To może być przełom w leczeniu raka piersi. Artykuł Przełom w leczeniu raka piersi: nowa terapia zwiększa skuteczność tamoksyfenu u młodszych kobi...
Nowa terapia mRNA przywróciła płodność bezpłodnym myszom. Badanie otwiera perspektywy leczenia genetycznej niepłodności w przyszłości. Artykuł Nowa terapia mRNA może w przyszłości pomóc w leczeniu męskiej niepłodności pochodzi z serwisu Alert Medyczn...
Nowa terapia skojarzona HAM-Ven zwiększyła odsetek remisji w agresywnej białaczce AML z 40% do 75%. Wyniki opublikowano w The Lancet Haematology. Artykuł Nowa terapia skojarzona wykazuje obiecującą skuteczność w leczeniu agresywnej białaczki pochodzi...
Od 1 października polscy pacjenci ze stwardnieniem bocznym zanikowym (ALS) z mutacją w genie SOD1 otrzymają dostęp do pierwszej refundowanej terapii zatrzymującej postęp choroby. Refundacja tofersenu to historyczny krok w leczeniu tej śmiertelnej cho...
Niedrobnokomórkowy rak płuca odpowiada za 85 proc. wszystkich przypadków tego nowotworu i pozostaje jedną z najczęstszych przyczyn zgonów onkologicznych na świecie. Zespół z Uniwersytetu Gdańskiego, kierowany przez prof. Natalię Marek-Trzonkowską, pr...
3-letni chłopiec otrzymał pierwszą na świecie terapię genową w leczeniu zespół Huntera. To przełom w leczeniu chorób rzadkich. Artykuł Rewolucja w leczeniu zespołu Huntera. Pierwsza na świecie terapia genowa daje spektakularne efekty pochodzi z serwi...
Po raz pierwszy w Polsce opublikowano krajowe wytyczne dotyczące diagnostyki klinicznej i genetycznej stwardnienia zanikowego bocznego (ALS). Nowe zalecenia otwierają drogę do szybszego rozpoznania choroby i zastosowania pierwszej terapii celowanej u...
SMA, ALS, NMOSD, EB: Za tymi skrótami kryją się rzadkie choroby neurologiczne i dermatologiczne. To cierpienie pacjentów, ale też nowoczesne terapie, które jeszcze kilkanaście lat temu były tylko w sferze marzeń. Dziś coraz częściej są dostępne w Pol...
Program lekowy B.102 dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) działa w Polsce już od sześciu lat. Dzięki niemu chorzy na SMA mają dostęp do wszystkich trzech terapii: genowej, nusinersenu i rysdyplamu. Jak mówi neurolożka, prof. Barbara Stein...