Nowa terapia w leczeniu SMA – Salanersen

Antysensowne oligonukleotydy (ASO) to jedna z najbardziej obiecujących metod terapii molekularnych w chorobach genetycznych. Największym sukcesem pozostaje leczenie SMA nusinersenem, które zmieniło perspektywę tysięcy pacjentów.

KE rozszerzyła wskazania terapii genowej w SMA. Leczenie obejmie dzieci od 2. roku życia, młodzież i dorosłych. Artykuł Onasemnogen abeparwowek z zielonym światłem KE. Rozszerzono wskazania w leczeniu SMA pochodzi z serwisu Alert Medyczny.

Niemieccy naukowcy opracowali terapię, która poprawia skuteczność tamoksyfenu u kobiet przed menopauzą. To może być przełom w leczeniu raka piersi. Artykuł Przełom w leczeniu raka piersi: nowa terapia zwiększa skuteczność tamoksyfenu u młodszych kobi...

Nowa terapia mRNA przywróciła płodność bezpłodnym myszom. Badanie otwiera perspektywy leczenia genetycznej niepłodności w przyszłości. Artykuł Nowa terapia mRNA może w przyszłości pomóc w leczeniu męskiej niepłodności pochodzi z serwisu Alert Medyczn...

Nowa terapia skojarzona HAM-Ven zwiększyła odsetek remisji w agresywnej białaczce AML z 40% do 75%. Wyniki opublikowano w The Lancet Haematology. Artykuł Nowa terapia skojarzona wykazuje obiecującą skuteczność w leczeniu agresywnej białaczki pochodzi...

Od 1 października polscy pacjenci ze stwardnieniem bocznym zanikowym (ALS) z mutacją w genie SOD1 otrzymają dostęp do pierwszej refundowanej terapii zatrzymującej postęp choroby. Refundacja tofersenu to historyczny krok w leczeniu tej śmiertelnej cho...

Niedrobnokomórkowy rak płuca odpowiada za 85 proc. wszystkich przypadków tego nowotworu i pozostaje jedną z najczęstszych przyczyn zgonów onkologicznych na świecie. Zespół z Uniwersytetu Gdańskiego, kierowany przez prof. Natalię Marek-Trzonkowską, pr...

3-letni chłopiec otrzymał pierwszą na świecie terapię genową w leczeniu zespół Huntera. To przełom w leczeniu chorób rzadkich. Artykuł Rewolucja w leczeniu zespołu Huntera. Pierwsza na świecie terapia genowa daje spektakularne efekty pochodzi z serwi...

Po raz pierwszy w Polsce opublikowano krajowe wytyczne dotyczące diagnostyki klinicznej i genetycznej stwardnienia zanikowego bocznego (ALS). Nowe zalecenia otwierają drogę do szybszego rozpoznania choroby i zastosowania pierwszej terapii celowanej u...

Nowe badania pokazują, że dzieci cierpiące na rzadką, często śmiertelną chorobę genetyczną, mogą skorzystać z wczesnego leczenia wysokimi dawkami witaminy B3. Odkrycie to może zmienić rokowania najmłodszych pacjentów z niedoborem NAXD.