Nowa terapia genowa zatwierdzona w Europie. Pierwsza dla dużej grupy pacjentów

3-letni chłopiec otrzymał pierwszą na świecie terapię genową w leczeniu zespół Huntera. To przełom w leczeniu chorób rzadkich. Artykuł Rewolucja w leczeniu zespołu Huntera. Pierwsza na świecie terapia genowa daje spektakularne efekty pochodzi z serwi...

W Warszawie ruszył 11. obóz naukowy ADAMED SmartUP. 23 pasjonatów nauki z Polski i Wietnamu pracuje nad rozwiązaniami dla seniorów i osób niewidomych, bada zastosowanie terapii genowej w leczeniu raka oraz tworzy innowacje z wykorzystaniem AI i robot...

Firma Life Biosciences z siedzibą w Bostonie ogłosiła, że otrzymała zgodę amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na rozpoczęcie pierwszego w historii badania klinicznego terapii genowej opartej na częściowym przeprogramowaniu epigenetycznym...

Obecne metody leczenia choroby Alzheimera przypominają gaszenie pożaru szklanką wody. Nowe leki oparte na przeciwciałach monoklonalnych (takie jak lecanemab) skupiają się na usuwaniu ze złogów toksycznego białka, ale oferują jedynie skromną poprawę,...

Naukowcy przywrócili produkcję dystrofiny i poprawili funkcję mięśni w modelach DMD dzięki nowej platformie terapii mRNA opartej na EV. Artykuł Nowa terapia genowa przywraca funkcję mięśni w dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Odkrycie otwiera nowe możl...

Nowa platforma terapii genowej skutecznie przywraca funkcję mięśni w modelach dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) – informuje prestiżowe pismo „Nature Biomedical Engineering”. To odkrycie może całkowicie odmienić losy pacjentów zmagających się z tą...

Pojedyncze podanie do płuc wektora AAV1 kodującego wariant Δ27–264 CFTR umożliwiło utrzymywanie się materiału wektorowego i ekspresji CFTR przez co najmniej 180 dni u młodych makaków rezus. W badaniu przedklinicznym naukowcy wykrywali genomy wektora...

Terapie modulatorami CFTR zasadniczo zmieniły przebieg mukowiscydozy u wielu chorych, ale nie rozwiązują wszystkich problemów związanych z leczeniem tej choroby. W opublikowanej 21 sierpnia 2026 roku w czasopiśmie Pharmaceutics pracy przeglądowej mię...

Zespół Guillaina-Barrégo to rzadka choroba autoimmunologiczna, która może prowadzić do paraliżu, niewydolności oddechowej, a nawet śmierci. Najnowsze wyniki badań pokazują, że tanruprubart, nowy lek na zespół Guillaina-Barrégo, znacząco poprawia stan...

Bayer rozwija terapie komórkowe i genowe w leczeniu choroby Parkinsona. Badania fazy II i III obejmują pacjentów w Europie i USA. Artykuł Bayer jako pierwsza firma farmaceutyczna rozwija terapię komórkową i genową w leczeniu choroby Parkinsona pochod...