Terapie modulatorami CFTR zasadniczo zmieniły przebieg mukowiscydozy u wielu chorych, ale nie rozwiązują wszystkich problemów związanych z leczeniem tej choroby. W opublikowanej 21 sierpnia 2026 roku w czasopiśmie Pharmaceutics pracy przeglądowej międzynarodowy zespół badaczy analizuje możliwość poł...
źródło: https://oddechzycia.pl/nauka/odkrycia/terapia-genowa-i-modulatory-cftr-razem-naukowcy-wskazuja-nowy-kierunek-leczenia-mukowiscydozy/
dodano: 27-08-2026 22:12:16
Inne znaleziska:
oddechzycia.pl
Terapia genowa mukowiscydozy: pół roku utrzymywania się transdukcji po podaniu AAV1-CFTR
Terapia genowa mukowiscydozy: pół roku utrzymywania się transdukcji po podaniu AAV1-CFTR
Pojedyncze podanie do płuc wektora AAV1 kodującego wariant Δ27–264 CFTR umożliwiło utrzymywanie się materiału wektorowego i ekspresji CFTR przez co najmniej 180 dni u młodych makaków rezus. W badaniu przedklinicznym naukowcy wykrywali genomy wektora...
oddechzycia.pl
19-08-2026 00:14:43
19-08-2026 00:14:43
oddechzycia.pl
Modulatory CFTR zmieniają nie tylko czynność płuc. Efekty terapii widać w pojedynczych komórkach dró...
Modulatory CFTR zmieniają nie tylko czynność płuc. Efekty terapii widać w pojedynczych komórkach dróg oddechowych
Terapia elexakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem (ETI) u dzieci z mukowiscydozą nie tylko poprawia parametry kliniczne związane z funkcją CFTR. Analizy pojedynczych komórek pokazują, że już po trzech miesiącach leczenia dochodzi do zmian w nabłonku...
oddechzycia.pl
20-08-2026 00:12:48
20-08-2026 00:12:48
oddechzycia.pl
Modulatory CFTR zmieniają podejście do masy ciała dzieci z mukowiscydozą. Co mówią rodzice i opiekun...
Modulatory CFTR zmieniają podejście do masy ciała dzieci z mukowiscydozą. Co mówią rodzice i opiekunowie?
Wprowadzenie modulatorów CFTR zmieniło nie tylko przebieg kliniczny mukowiscydozy, ale również wyzwania związane z żywieniem i kontrolą masy ciała. Badacze z Brigham Young University, Arkansas Children’s Northwest i Primary Children’s Hospital sprawd...
oddechzycia.pl
26-08-2026 17:42:16
26-08-2026 17:42:16
newsmed.pl
AI, roboty i terapia genowa. Młodzi naukowcy zmieniają medycynę
AI, roboty i terapia genowa. Młodzi naukowcy zmieniają medycynę
W Warszawie ruszył 11. obóz naukowy ADAMED SmartUP. 23 pasjonatów nauki z Polski i Wietnamu pracuje nad rozwiązaniami dla seniorów i osób niewidomych, bada zastosowanie terapii genowej w leczeniu raka oraz tworzy innowacje z wykorzystaniem AI i robot...
newsmed.pl
19-08-2025 23:08:10
19-08-2025 23:08:10
alertmedyczny.pl
Rewolucja w leczeniu zespołu Huntera. Pierwsza na świecie terapia genowa daje spektakularne efekty
Rewolucja w leczeniu zespołu Huntera. Pierwsza na świecie terapia genowa daje spektakularne efekty
3-letni chłopiec otrzymał pierwszą na świecie terapię genową w leczeniu zespół Huntera. To przełom w leczeniu chorób rzadkich. Artykuł Rewolucja w leczeniu zespołu Huntera. Pierwsza na świecie terapia genowa daje spektakularne efekty pochodzi z serwi...
alertmedyczny.pl
25-11-2025 08:40:15
25-11-2025 08:40:15
interia.pl
Nowa terapia genowa. Przywrócą wzrok przez odmłodzenie neuronów oka
Nowa terapia genowa. Przywrócą wzrok przez odmłodzenie neuronów oka
Firma Life Biosciences z siedzibą w Bostonie ogłosiła, że otrzymała zgodę amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na rozpoczęcie pierwszego w historii badania klinicznego terapii genowej opartej na częściowym przeprogramowaniu epigenetycznym...
interia.pl
07-02-2026 08:06:11
07-02-2026 08:06:11
imagazine.pl
Nadzieja w walce z chorobą Alzheimera. Kontrowersyjna terapia genowa „przeprogramowuje” komórki mózg...
Nadzieja w walce z chorobą Alzheimera. Kontrowersyjna terapia genowa „przeprogramowuje” komórki mózgowe
Obecne metody leczenia choroby Alzheimera przypominają gaszenie pożaru szklanką wody. Nowe leki oparte na przeciwciałach monoklonalnych (takie jak lecanemab) skupiają się na usuwaniu ze złogów toksycznego białka, ale oferują jedynie skromną poprawę,...
imagazine.pl
06-06-2026 20:46:11
06-06-2026 20:46:11
alertmedyczny.pl
Nowa terapia genowa przywraca funkcję mięśni w dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Odkrycie otwiera now...
Nowa terapia genowa przywraca funkcję mięśni w dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Odkrycie otwiera nowe możliwości
Naukowcy przywrócili produkcję dystrofiny i poprawili funkcję mięśni w modelach DMD dzięki nowej platformie terapii mRNA opartej na EV. Artykuł Nowa terapia genowa przywraca funkcję mięśni w dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Odkrycie otwiera nowe możl...
alertmedyczny.pl
12-06-2026 00:32:16
12-06-2026 00:32:16
politykazdrowotna.com
Jest nowa potencjalna terapia genowa dystrofii mięśniowej Duchennea
Jest nowa potencjalna terapia genowa dystrofii mięśniowej Duchennea
Nowa platforma terapii genowej skutecznie przywraca funkcję mięśni w modelach dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) – informuje prestiżowe pismo „Nature Biomedical Engineering”. To odkrycie może całkowicie odmienić losy pacjentów zmagających się z tą...
politykazdrowotna.com
15-06-2026 13:07:12
15-06-2026 13:07:12
newsmed.pl
Nowa terapia genowa zatwierdzona w Europie. Pierwsza dla dużej grupy pacjentów
Nowa terapia genowa zatwierdzona w Europie. Pierwsza dla dużej grupy pacjentów
Komisja Europejska zatwierdziła drugą terapię genową w SMA (rdzeniowym zaniku mięśni), pierwszą dla tak dużej grupy pacjentów. Nowa terapia genowa jest przeznaczona dla dzieci od 2 lat, nastolatków i dorosłych. Terapia ma być podawana jednorazowo.
newsmed.pl
10-07-2026 11:25:14
10-07-2026 11:25:14