Wprowadzenie modulatorów CFTR zmieniło nie tylko przebieg kliniczny mukowiscydozy, ale również wyzwania związane z żywieniem i kontrolą masy ciała. Badacze z Brigham Young University, Arkansas Children’s Northwest i Primary Children’s Hospital sprawdzili, jak rodzice i opiekunowie dzieci z mukowiscy...
źródło: https://oddechzycia.pl/nauka/modulatory-cftr-zmieniaja-podejscie-do-masy-ciala-dzieci-z-mukowiscydoza-co-mowia-rodzice-i-opiekunowie/
dodano: 26-08-2026 17:42:16
Inne znaleziska:
oddechzycia.pl
Modulatory CFTR zmieniają nie tylko czynność płuc. Efekty terapii widać w pojedynczych komórkach dró...
Modulatory CFTR zmieniają nie tylko czynność płuc. Efekty terapii widać w pojedynczych komórkach dróg oddechowych
Terapia elexakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem (ETI) u dzieci z mukowiscydozą nie tylko poprawia parametry kliniczne związane z funkcją CFTR. Analizy pojedynczych komórek pokazują, że już po trzech miesiącach leczenia dochodzi do zmian w nabłonku...
oddechzycia.pl
20-08-2026 00:12:48
20-08-2026 00:12:48
oddechzycia.pl
Terapia genowa i modulatory CFTR razem? Naukowcy wskazują nowy kierunek leczenia mukowiscydozy
Terapia genowa i modulatory CFTR razem? Naukowcy wskazują nowy kierunek leczenia mukowiscydozy
Terapie modulatorami CFTR zasadniczo zmieniły przebieg mukowiscydozy u wielu chorych, ale nie rozwiązują wszystkich problemów związanych z leczeniem tej choroby. W opublikowanej 21 sierpnia 2026 roku w czasopiśmie Pharmaceutics pracy przeglądowej mię...
oddechzycia.pl
27-08-2026 22:12:16
27-08-2026 22:12:16
oddechzycia.pl
Terapia genowa mukowiscydozy: pół roku utrzymywania się transdukcji po podaniu AAV1-CFTR
Terapia genowa mukowiscydozy: pół roku utrzymywania się transdukcji po podaniu AAV1-CFTR
Pojedyncze podanie do płuc wektora AAV1 kodującego wariant Δ27–264 CFTR umożliwiło utrzymywanie się materiału wektorowego i ekspresji CFTR przez co najmniej 180 dni u młodych makaków rezus. W badaniu przedklinicznym naukowcy wykrywali genomy wektora...
oddechzycia.pl
19-08-2026 00:14:43
19-08-2026 00:14:43
oddechzycia.pl
G551D i N1303K silniej odpowiadają na połączenie trzech klas potencjatorów CFTR
G551D i N1303K silniej odpowiadają na połączenie trzech klas potencjatorów CFTR
Połączenie trzech mechanistycznie odmiennych klas potencjatorów CFTR może znacznie zwiększać funkcjonalną korekcję wybranych wariantów związanych z mukowiscydozą. W badaniu opublikowanym 14 sierpnia 2026 r. w npj Drug Discovery efekt ten wykazano m.i...
oddechzycia.pl
19-08-2026 20:25:19
19-08-2026 20:25:19
oddechzycia.pl
Jak działa Alyftrek na F508del-CFTR? Nowe dane o wanzakaftorze i deutiwakaftorze
Jak działa Alyftrek na F508del-CFTR? Nowe dane o wanzakaftorze i deutiwakaftorze
Nowe badanie mechanistyczne pokazuje, w jaki sposób składniki terapii Alyftrek – wanzakaftor, tezakaftor i deutiwakaftor – wpływają na nieprawidłowo sfałdowane białko F508del-CFTR. W doświadczeniach przeprowadzonych na pierwotnych komórkach nabłonka...
oddechzycia.pl
22-08-2026 03:30:30
22-08-2026 03:30:30
oddechzycia.pl
Mukowiscydoza a mikrokrążenie oka: zmiany siatkówki, naczyniówki i choriokapilar przed i po terapii...
Mukowiscydoza a mikrokrążenie oka: zmiany siatkówki, naczyniówki i choriokapilar przed i po terapii modulatorami CFTR
Dorośli z mukowiscydozą różnili się od zdrowych osób pod względem wybranych parametrów mikrokrążenia siatkówki, natomiast po 12–18 miesiącach terapii modulatorami CFTR istotne zmiany obserwowano przede wszystkim w obrębie naczyniówki i choriokapilar....
oddechzycia.pl
22-08-2026 03:58:11
22-08-2026 03:58:11
oddechzycia.pl
Chemicznie modyfikowane tRNA przywracało funkcję CFTR w przedklinicznych modelach mukowiscydozy
Chemicznie modyfikowane tRNA przywracało funkcję CFTR w przedklinicznych modelach mukowiscydozy
Zmodyfikowane chemicznie supresorowe tRNA, dostarczane za pomocą specjalnie zaprojektowanych nanocząstek lipidowych, pozwoliło na odtworzenie ekspresji i funkcji białka CFTR w kilku przedklinicznych modelach mukowiscydozy – od komórek nabłonka oskrze...
oddechzycia.pl
28-08-2026 01:27:08
28-08-2026 01:27:08
natemat.pl
Nowe wytyczne zmieniają podejście do siłowni. Mniej znaczy więcej i to dosłownie
Nowe wytyczne zmieniają podejście do siłowni. Mniej znaczy więcej i to dosłownie
Amerykańskie Kolegium Medycyny Sportowej (ACSM) opublikowało nowe wytyczne na 2026 rok dotyczące treningu oporowego – i wiele wskazuje na to, że to największa zmiana w podejściu do siłowni od lat. Zamiast sztywnych zasad i "magicznych schematów" poja...
natemat.pl
24-03-2026 20:31:04
24-03-2026 20:31:04
businessinsider.com.pl
Inwestorzy zmieniają podejście do mieszkań. Liczy się strategia i profil ryzyka
Inwestorzy zmieniają podejście do mieszkań. Liczy się strategia i profil ryzyka
— Inwestorzy coraz rzadziej pytają wyłącznie "gdzie kupić", a coraz częściej zastanawiają się, jaką funkcję dana nieruchomość ma pełnić w ich strategii inwestycyjnej — mówi Karol Szumański z Marshall Real Estate.
businessinsider.com.pl
17-05-2026 20:59:08
17-05-2026 20:59:08
newseria.pl
Wysokie rachunki za energię zmieniają podejście do modernizacji budynków. Rośnie rola automatyki
Wysokie rachunki za energię zmieniają podejście do modernizacji budynków. Rośnie rola automatyki
Właściciele nieruchomości z powodu wysokich kosztów energii elektrycznej coraz częściej decydują się na inwestycje w efektywność energetyczną budynków. Choć do tej pory mówiło się o niej głównie w kontekście ograniczania wpływu na środowisko, teraz s...
newseria.pl
02-06-2026 06:30:20
02-06-2026 06:30:20