W dwuośrodkowym badaniu retrospektywnym oceniono zmiany funkcji zewnątrzwydzielniczej trzustki u dzieci z mukowiscydozą leczonych wysoce skutecznymi modulatorami CFTR. Według danych przedstawionych w abstrakcie wzrost stężenia elastazy-1 w kale (FE-1) obserwowano u części pacjentów z zewnątrzwydziel...
źródło: https://oddechzycia.pl/nauka/doniesienia-naukowe/modulatory-cftr-a-funkcja-zewnatrzwydzielnicza-trzustki-u-dzieci-z-mukowiscydoza-poprawa-fe-1-byla-ograniczona/
dodano: 11-09-2026 21:26:13
Inne znaleziska:
oddechzycia.pl
Modulatory CFTR zmieniają nie tylko czynność płuc. Efekty terapii widać w pojedynczych komórkach dró...
Modulatory CFTR zmieniają nie tylko czynność płuc. Efekty terapii widać w pojedynczych komórkach dróg oddechowych
Terapia elexakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem (ETI) u dzieci z mukowiscydozą nie tylko poprawia parametry kliniczne związane z funkcją CFTR. Analizy pojedynczych komórek pokazują, że już po trzech miesiącach leczenia dochodzi do zmian w nabłonku...
oddechzycia.pl
20-08-2026 00:12:48
20-08-2026 00:12:48
oddechzycia.pl
Modulatory CFTR zmieniają podejście do masy ciała dzieci z mukowiscydozą. Co mówią rodzice i opiekun...
Modulatory CFTR zmieniają podejście do masy ciała dzieci z mukowiscydozą. Co mówią rodzice i opiekunowie?
Wprowadzenie modulatorów CFTR zmieniło nie tylko przebieg kliniczny mukowiscydozy, ale również wyzwania związane z żywieniem i kontrolą masy ciała. Badacze z Brigham Young University, Arkansas Children’s Northwest i Primary Children’s Hospital sprawd...
oddechzycia.pl
26-08-2026 17:42:16
26-08-2026 17:42:16
oddechzycia.pl
Terapia genowa i modulatory CFTR razem? Naukowcy wskazują nowy kierunek leczenia mukowiscydozy
Terapia genowa i modulatory CFTR razem? Naukowcy wskazują nowy kierunek leczenia mukowiscydozy
Terapie modulatorami CFTR zasadniczo zmieniły przebieg mukowiscydozy u wielu chorych, ale nie rozwiązują wszystkich problemów związanych z leczeniem tej choroby. W opublikowanej 21 sierpnia 2026 roku w czasopiśmie Pharmaceutics pracy przeglądowej mię...
oddechzycia.pl
27-08-2026 22:12:16
27-08-2026 22:12:16
oddechzycia.pl
Modulatory ETI mogą pomagać części pacjentów z resztkową aktywnością CFTR mimo braku typowych wskaza...
Modulatory ETI mogą pomagać części pacjentów z resztkową aktywnością CFTR mimo braku typowych wskazań genotypowych
Czy możliwość odpowiedzi na modulatory CFTR można przewidywać nie tylko na podstawie konkretnego wariantu genu, lecz także na podstawie zachowanej funkcji CFTR? Niewielkie, otwarte badanie kliniczne przeprowadzone w Stanach Zjednoczonych wykazało, że...
oddechzycia.pl
02-09-2026 01:26:12
02-09-2026 01:26:12
oddechzycia.pl
Terapia genowa mukowiscydozy: pół roku utrzymywania się transdukcji po podaniu AAV1-CFTR
Terapia genowa mukowiscydozy: pół roku utrzymywania się transdukcji po podaniu AAV1-CFTR
Pojedyncze podanie do płuc wektora AAV1 kodującego wariant Δ27–264 CFTR umożliwiło utrzymywanie się materiału wektorowego i ekspresji CFTR przez co najmniej 180 dni u młodych makaków rezus. W badaniu przedklinicznym naukowcy wykrywali genomy wektora...
oddechzycia.pl
19-08-2026 00:14:43
19-08-2026 00:14:43
oddechzycia.pl
G551D i N1303K silniej odpowiadają na połączenie trzech klas potencjatorów CFTR
G551D i N1303K silniej odpowiadają na połączenie trzech klas potencjatorów CFTR
Połączenie trzech mechanistycznie odmiennych klas potencjatorów CFTR może znacznie zwiększać funkcjonalną korekcję wybranych wariantów związanych z mukowiscydozą. W badaniu opublikowanym 14 sierpnia 2026 r. w npj Drug Discovery efekt ten wykazano m.i...
oddechzycia.pl
19-08-2026 20:25:19
19-08-2026 20:25:19
oddechzycia.pl
Jak działa Alyftrek na F508del-CFTR? Nowe dane o wanzakaftorze i deutiwakaftorze
Jak działa Alyftrek na F508del-CFTR? Nowe dane o wanzakaftorze i deutiwakaftorze
Nowe badanie mechanistyczne pokazuje, w jaki sposób składniki terapii Alyftrek – wanzakaftor, tezakaftor i deutiwakaftor – wpływają na nieprawidłowo sfałdowane białko F508del-CFTR. W doświadczeniach przeprowadzonych na pierwotnych komórkach nabłonka...
oddechzycia.pl
22-08-2026 03:30:30
22-08-2026 03:30:30
oddechzycia.pl
Mukowiscydoza a mikrokrążenie oka: zmiany siatkówki, naczyniówki i choriokapilar przed i po terapii...
Mukowiscydoza a mikrokrążenie oka: zmiany siatkówki, naczyniówki i choriokapilar przed i po terapii modulatorami CFTR
Dorośli z mukowiscydozą różnili się od zdrowych osób pod względem wybranych parametrów mikrokrążenia siatkówki, natomiast po 12–18 miesiącach terapii modulatorami CFTR istotne zmiany obserwowano przede wszystkim w obrębie naczyniówki i choriokapilar....
oddechzycia.pl
22-08-2026 03:58:11
22-08-2026 03:58:11
oddechzycia.pl
Chemicznie modyfikowane tRNA przywracało funkcję CFTR w przedklinicznych modelach mukowiscydozy
Chemicznie modyfikowane tRNA przywracało funkcję CFTR w przedklinicznych modelach mukowiscydozy
Zmodyfikowane chemicznie supresorowe tRNA, dostarczane za pomocą specjalnie zaprojektowanych nanocząstek lipidowych, pozwoliło na odtworzenie ekspresji i funkcji białka CFTR w kilku przedklinicznych modelach mukowiscydozy – od komórek nabłonka oskrze...
oddechzycia.pl
28-08-2026 01:27:08
28-08-2026 01:27:08
oddechzycia.pl
Wnioski z ERS 2026: Mukowiscydoza w erze modulatorów CFTR: kto nadal pozostaje bez skutecznej terapi...
Wnioski z ERS 2026: Mukowiscydoza w erze modulatorów CFTR: kto nadal pozostaje bez skutecznej terapii?
Wysoko skuteczne modulatory CFTR zasadniczo zmieniły przebieg mukowiscydozy u dużej części chorych. Jednocześnie uwidoczniły grupę pacjentów, którzy z terapii tej nie mogą korzystać ze względu na genotyp, nietolerancję leczenia albo brak rzeczywisteg...
oddechzycia.pl
10-09-2026 02:15:12
10-09-2026 02:15:12